Mucoviscidose : un traitement pour Enzo, 13 ans.... indisponible en France

«Un parcours du combattant» : c’est ainsi que Gilles Cresci décrit sa lutte pour pouvoir bénéficier du #Trikafta, un traitement à l’efficacité avérée pour son fils Enzo, atteint de #mucoviscidose. Le jeune garçon de 13 ans vit depuis sa naissance avec cette maladie, qui affecte gravement ses capacités respiratoires. Le Trikafta, mis au point il y a un an par les laboratoires Trexler, a obtenu d’excellents résultats en phase d’essais cliniques, ce qui a permis une autorisation rapide de mise sur le marché américain. Problème : le Trikafta n’est pas encore autorisé en #France, bien que l’Agence européenne du médicament (EMA) ait émis un avis favorable. Son coût prohibitif a également de quoi décourager les familles : près de 100 000 euros par an. Pour son fils, Gilles a lancé une cagnotte en ligne, mais il n’a pas réuni assez d’argent pour obtenir la première partie du traitement. Toute la famille attend désormais que les régulateurs européens se prononcent rapidement sur l’autorisation. Abonnez-vous à la chaî